得了罕见病，患者自己又无力购买药物，怎么办?上海市政协委员、九三学社第十三届中央委员会委员冯丹龙，在提交今年上海两会的一件提案中建议，建立上海罕见病用药保障专项基金，防止因病致贫、因用不起药致死，以保障人生存权力的平等，彰显超大城市的人文关怀和城市温度。

冯丹龙委员

冯丹龙委员介绍，上海很早探索罕见病高价药保障，早在2013年，就将戈谢病的高价治疗药物纳入基本医保支付范围。近年依靠政策型商保(沪惠保)保障，纳入数个罕见病高值药。2024年11月28日，上海市人大常委会通过的《上海市医疗保障条例》第四章第四十四条特别强调罕见病用药保障明确提出：“市医疗保障部门保障国家医保药品目录内罕见病用药支付。鼓励社会力量参与罕见病的诊治、研究和用药保障，以满足患者医药服务需求。”但是，目前仍有相当一些有明确疗效但高价的罕见病新药尚未纳入国家医保支付范围，患者自己无力购买药物，无法得到有效治疗，患者的生命和健康岌岌可危。

冯丹龙委员

“建立上海罕见病用药保障专项基金，就是要对患者治病进行保障。”冯丹龙委员说，首先，国家和上海的发展都要求加强罕见病保障。2024年《政府工作报告》第十条明确提出：“加强罕见病研究、诊疗服务和用药保障。”上海的城市建设和发展始终以人民为中心，近年来更是深入实践“人民城市人民建、人民城市为人民”的重要理念，旨在加快建设具有世界影响力的社会主义现代化国际大都市，突出城市人本价值，使人人都能切实感受城市温度。加强罕见病防治和保障，是上海对罕见病这一群体的关怀。而且，加强罕见病保障还可以助力医学科技创新，联动生物医药产业发展，对推动亚洲医学中心城市建设、加快建设具有全球影响力的科技创新中心做出贡献，具有极大的科技和经济价值。

其次，长三角继续完善罕见病用药保障。浙江、江苏已建立罕见病药物保障专项基金多年，《江苏省医疗保障条例》更是明确罕见病用药保障资金实行省级统筹。2024年12月，安徽医保局和财政局发布关于《进一步规范统一医保基金支付范围的通知》，第三章专门围绕“健全罕见病用药保障制度”，明确：“对国家《罕见病目录》中收录的部分罕见病病种，目前特殊治疗药品尚未纳入基本医疗保险药品目录范围的，罕见病患者在省内发生的符合药品法定适应症的门诊或住院合规罕见病药品费用，大病保险基金实行单行支付。”相比而言，虽然个别罕见病药品在上海保障尚可，但整体来看，上海仍是长三角罕见病用药保障“洼地”。

第三，许多地方积极探索建立罕见病慈善专项基金和平台。厦门医保局制定《厦门市重特大罕见病救助工作实施方案》，依托市慈善总会设立重特大罕见病救助基金，协调市民政、民宗、慈善总会、红十字会等，由市医保学会对接兴业银行(2021年100万)、石室禅院(2021年60万)、“惠夏保”(2024年330万)等捐赠。深圳市医保局、市民政局共同指导设立罕见病慈善专项基金，并引入福彩公益金。广东清远医保局指导，红十字会等慈善公益组织参与设立“清远红十字罕见病关爱基金”。相比而言，我市社会力量对罕见病药品的保障远远没有被充分调动。

如何建立罕见病用药保障慈善基金?冯丹龙委员在提案建议：

在目前使用基本医保资金存在限制的情况下，参考厦门等地经验，加快建立罕见病用药保障专项慈善基金。亟需医保部门牵头，协调民政、卫健、民宗、残联、总工会、慈善总会、红十字会等多方，依托专业平台建立罕见病用药保障专项慈善基金。

加强多方资源对接和社会宣传以筹集资金，积极对接慈善组织、宗教团体、爱心企业，调动上海市医疗保险协会、外商投资协会等会员单位积极性，发动全市党员干部、基层党支部等力量。加强社会宣传和引导，积极开展公益募捐活动，营造全社会积极捐赠的氛围。同时，积极争取医保、财政等资金匹配支持。

建立完善基金管理和用药保障的模式，依托上海市罕见病防治基金会，建立由医保局等多部门参与的管理委员会制定专项基金建立和发展方案及章程，建立由医疗保障、卫生经济学、医学等专家组成的专家委员会制定罕见病用药保障方案。加强与基本医保、少儿住院互助基金、沪惠保等其他保障主体的衔接和协同。初期可先聚焦药品纳入基本医保范围但负担仍较高的疾病。再根据基金规模拓展未纳入基本医保的罕见病高值药，并加强与企业磋商、降低药价。